韩国研究人员通过创新的生成人工智能（AI）的使用为开创性的药物发现铺平了道路。由KAIST化学系的金宇云教授领导的团队开发了一种新型AI，它可以纯粹基于蛋白质和分子之间的相互作用模式设计适用于目标蛋白质的药物，无需依赖活跃数据。
为了发现新药物，关键是要识别能够专门结合导致疾病的蛋白质的分子。传统的药物设计中的生成AI往往会创造类似已知药物的分子，在新药开发领域，这提出了一个重大挑战。此外，对于新的、潜在盈利的药物靶标缺乏实验数据使得使用已建立的AI模型几乎不可能。
该团队的解决方案是一种仅使用蛋白质的结构信息来制造分子的技术。这种方法类似于精心打造一把专门设计来配合锁的钥匙，将分子塑造成精确适合目标蛋白质结合位点的形状。此外，他们还集中精力设计可以稳定结合甚至新型蛋白质的分子，克服了老旧的三维生成AI模型低泛化性能的挑战。
通过关注蛋白质-分子相互作用模式，团队使AI能够学习这些模式并直接应用于分子设计。结果是，他们的模型与之前依赖数百万虚拟数据来弥补有限训练数据的模型不同，能够通过仅从数千个实际实验结构中学习大幅胜过。
该AI已经被训练出设计能够诱导与突变氨基酸特异相互作用的分子。值得注意的是，这种AI设计的分子中有23%预测理论上表现出超过100倍的选择性。基于这种相互作用模式的AI在强调选择性至关重要的情况下可能特别有效，例如设计激酶抑制剂。
KAIST化学系的一名博士生突出了利用AI模型中的现有知识长期以来一直是科学领域中稀缺数据的一种策略。在这项研究中使用的相互作用信息不仅可申请于药物分子，还可广泛应用于生物技术中的各种生物分子。
得益于韩国国家研究基金会的支持，据News1报道，该研究结果已于三月在国际期刊《自然通讯》中发表。
在药学研究和药物开发领域，利用人工智能设计药物具有重要意义。KAIST团队在使用生成AI设计与蛋白质结构相符的药物方面取得的突破是该领域的一项显著进步。下面是一些额外相关事实、主要问题和挑战及其回答，以及对优点和缺点的分析：
额外事实：
1. 生成AI利用算法来创建内容，无论是文本、图像还是本案例中能够与蛋白质结合的分子结构。
2. 传统的药物发现过程通常包括高通量筛选，其中对数千至数百万的化合物进行测试以了解其对生物靶标的活性。
3. 传统药物发现所需的成本和时间巨大，通常需要十多年的时间和数十亿美元的成本才能将新药推向市场。
4. 蛋白质在疾病中发挥着关键作用，因为它们可以充当药物的靶点，药物的有效性通常由其与蛋白质结合并改变其功能的能力来定义。
关键问题和答案：
问：AI药物设计为什么重要？
答：AI可以通过高效生成对其靶标高度选择性的药物候选者，超越传统方法的限制，从而显著降低药物发现中的成本和时间投入。
问：AI在药物设计中面临哪些挑战？
答：AI模型需要大量数据集来学习，这在新颖或少研究的蛋白质上可能无法获得。此外，确保设计的分子不仅在理论上活跃，而且在人体中安全有效仍然是一个重要挑战。
主要挑战或争议：
– 必须通过实验室实验证实AI预测的准确性，确保这些分子安全有效，这仍然是一个耗时和昂贵的过程。
– 关于AI的伦理问题包括可能导致研究人员失业以及在药物设计中AI生成知识的知识产权和开放获取之间的平衡。
优点：
– 减少药物发现初期的时间和成本。
– 能够设计不受现有药物化学相似性限制的新型化合物。
– 可能发现针对被认为“不能药物化”的靶标的药物，因为缺乏适宜结合它们的分子。
缺点：
– 在没有进行广泛测试的情况下，对由AI设计的分子在现实世界的效力和安全性存在不确定性。
– 可能依赖于AI可能导致对疾病机制的基础生物理解减少的状况。
– 在开发这些技术的同时需要解决伦理和法规问题。
如果您对在科学研究和药物发现中应用人工智能的更广泛影响感兴趣，以下相关链接可能会为您提供一个起点：
– KAIST（韩国科学技术高等研究院）
– 自然通讯（据报道该研究发表的地方）
KAIST研究团队采取的方法可能会颠覆药物设计，使其更高效并且更符合蛋白质和分子相互作用的精细特性。
The source of the article is from the blog scimag.news